根據(jù)藥物開發(fā)商C4 Therapeutics Inc.的公告，F(xiàn)DA授予CFT7455孤兒藥稱號(hào)，作為多發(fā)性骨髓瘤患者的潛在治療選擇。 CFT7455屬于一類被稱為MonoDAC的全新口服藥物，靶向IKZF1/3，目前已經(jīng)被證實(shí)在多發(fā)性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、外周T細(xì)胞淋巴瘤和套細(xì)胞淋巴瘤等多類血液系統(tǒng)腫瘤的治療中具有良好的潛力。 臨床前研究結(jié)果顯示，使用CFT7455來處理間變性大細(xì)胞淋巴瘤細(xì)胞，僅6小時(shí)，就能使IKZF1蛋白水平銳減89%！ CFT7455在具有MYC、BCL2和/或BCL6易位或重排的癌細(xì)胞中具有抗癌活性。 2021年6月，CFT7455的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，用以評(píng)估該藥物治療多發(fā)性骨髓瘤患者的安全性、耐受性和抗腫瘤活性。 “匯”抗癌系列 *基因藥物匯提醒：本文中涉及的藥物及方案仍處于臨床研究階段，數(shù)據(jù)來源為已經(jīng)發(fā)表的論文或會(huì)議摘要，僅供專業(yè)人士參考，不能作為真實(shí)世界應(yīng)用效果的保障。新藥臨床試驗(yàn)應(yīng)在醫(yī)生或?qū)I(yè)人士的指導(dǎo)下進(jìn)行，基因藥物匯不建議患者自行使用本文中涉及的任何一款藥物。
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