2021年3月28日，全球性生物醫(yī)藥企業(yè)優(yōu)時(shí)比今天宣布抗癲癇創(chuàng)新藥物維派特?（拉考沙胺）口服溶液正式在中國上市。維派特?（拉考沙胺）口服溶液在中國獲批用于4歲及以上癲癇患者部分性發(fā)作的聯(lián)合治療，有望為局灶性癲癇患者提供新的治療選擇和更加全面的解決方案。
我國癲癇兒童約500多萬，一次發(fā)作可能就是一次腦損傷
癲癇是一種常見的發(fā)作性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，被世界衛(wèi)生組織列為神經(jīng)系統(tǒng)五大難治性疾病之一，也是神經(jīng)系統(tǒng)疾病中僅次于腦血管疾病的第二大頑癥。
癲癇是兒童青少年最常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約有7000萬癲癇患者；我國癲癇患病率約為7‰，患病人數(shù)接近1000萬；其中，有60%癲癇患者起源于小兒時(shí)期。18歲以下少年兒童以及65歲以上老人是癲癇的兩大高發(fā)群體，且以局灶性發(fā)作居多。
一般來說，短期、不太頻繁的癲癇發(fā)作，不會導(dǎo)致大腦損傷等問題，但是若得不到合理有效的治療，長期、頻繁或嚴(yán)重的癲癇發(fā)作會導(dǎo)致進(jìn)一步腦損傷，甚至出現(xiàn)持久性神經(jīng)精神障礙。尤其對于生長發(fā)育期的少年兒童，一次發(fā)作可能就是一次腦損傷，甚至影響孩子智力。數(shù)據(jù)顯示，約有30%的癲癇患者的認(rèn)知功能存在缺陷。
意外傷害和致殘也是癲癇帶來的沉重負(fù)擔(dān)。癲癇的發(fā)作具有突然、短暫和反復(fù)性特點(diǎn)，如果不及時(shí)規(guī)范治療，患者發(fā)作時(shí)可能遭受各種意外傷害甚至猝死。在我國，還有大概1/3的癲癇患者會因?yàn)榧膊∵M(jìn)展而影響到日常生活能力。癲癇發(fā)作還會引起部分患者自閉、自卑、抑郁等消極心理。
六成兒童期發(fā)病患者有望被治愈，兒童臨床用藥現(xiàn)狀待改善
癲癇患者中，兒童的發(fā)病率約151/10萬，大約為成人的10倍；而在癲癇治療領(lǐng)域，兒童用藥選擇遠(yuǎn)少于成人，尚存巨大的未被滿足的治療需求。癲癇診療越早越好，越早干預(yù)就能越多避免大腦損傷。尤其對于4～5歲的低齡患兒，積極合理的治療能夠有效保障他們的語言發(fā)育、學(xué)習(xí)等能力。
癲癇治療的常見方法包括藥物治療、手術(shù)治療、生酮飲食、VNS和DBS神經(jīng)調(diào)控治療等，其中藥物治療是占比最大、使用最多、行之最為有效的一類，超過一半的癲癇患兒只需使用一種藥物便能起到很好的療效。但與此同時(shí)，兒童期患者用藥也存在著許多未被滿足的需求，比如兒童抗癲癇藥物的選擇遠(yuǎn)少于成人；且兒童服藥吞咽困難，兒童尤其是小童不會服用片劑、膠囊等固體藥物；兒童身體各器官的生理功能未達(dá)到成人水平，需要根據(jù)年齡、體重計(jì)算藥物劑量，但是片劑膠囊的掰碎、研磨、溶解等做法存在一定隱患等等。
相關(guān)研究指出，癲癇患兒治療過程中的護(hù)理干預(yù)及治療依從性將直接影響癲癇治療效果。服藥不方便、不舒適會大大降低兒童治療的依從性，進(jìn)而影響治療效果。常見的癲癇治療藥物（AED）劑型包括片劑、口服溶液、注射液，其中口服液是比較適合兒童包括老年患者群體的劑型。
“很高興看到拉考沙胺口服溶液的上市，為癲癇患兒提供了一個(gè)更方便使用的劑型。”重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)學(xué)科創(chuàng)建人、中國抗癲癇協(xié)會學(xué)術(shù)顧問、國家二級教授、博士生導(dǎo)師蔡方成教授表示。
減少對認(rèn)知和發(fā)育的影響，服用便利，維派特?口服溶液帶來兒童癲癇治療新選擇
”作為第三代新型抗癲癇藥物，拉考沙胺具備獨(dú)特的作用機(jī)制，不同于任何已經(jīng)上市的抗癲癇藥物。且拉考沙胺口服溶液與片劑具有生物等效性?！安谭匠山淌诮榻B。
臨床研究顯示, 維派特?（拉考沙胺）口服溶液用于4-17歲控制不佳的局灶性癲癇發(fā)作患者的聯(lián)合治療，52.9%的患者發(fā)作頻率降低≥50%。此外，全球多中心研究表明，4-17歲局灶性癲癇患者接受拉考沙胺治療安全性良好，不良事件與成人研究中觀察到的不良事件一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
維派特?片劑已于2018年在中國獲批上市，2021年1月再獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于4歲及以上癲癇患者部分性發(fā)作的單藥治療，此次維派特?口服溶液的獲批上市將為癲癇患者提供更全面的解決方案。作為新劑型，其能為兒童患者提供精確的給藥劑量，同時(shí)還能為難以耐受片劑的患者（如：嗆咳、吞咽困難、需要鼻飼、胃造瘺等）提供可替代劑型；特別設(shè)計(jì)的水果口味更易于兒童患者接受和用藥。
