vamorolone是一種首創(chuàng)（first-in-class）藥物，與皮質(zhì)類固醇結(jié)合的受體相同，但會改變受體下游活性，因此被認(rèn)為是一種“解離型”抗炎藥。
2022年10月19日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士Santhera制藥公司近日宣布，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了vamorolone治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的營銷授權(quán)申請（MAA）。在美國，該公司預(yù)計(jì)將于2022年第四季度向美國食品和藥物管理局（FDA）提交vamorolone治療DMD的新藥申請（NDA）。
vamorolone是一款首創(chuàng)的（first-in-class）、具有新型作用模式的“解離型”類固醇(dissociative steroidal) ，在美國和歐洲均被授予治療DMD的孤兒藥資格（ODD），并已獲得美國FDA授予快速通道資格（FTD）和罕見兒科疾病資格（RPDD），以及獲得英國藥品和保健品管理局（MHRA）授予“潛力創(chuàng)新藥（PIM）”稱號。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種罕見的遺傳性X染色體連鎖疾病，幾乎只影響男性。DMD的特征是在出生時或出生后不久出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致肌肉纖維化，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉變性和無力。DMD疾病進(jìn)展的關(guān)鍵里程碑包括失去行走能力、失去自我喂食、開始輔助通氣、發(fā)生心肌病。由于呼吸和/或心臟衰竭，DMD患者的預(yù)期壽命通常不超過40歲。
vamorolone由美國ReveraGen BioPharma公司開發(fā)。2020年9月2日，Santhera行使了其選擇權(quán)，獲得了vamorolone治療DMD和所有其他適應(yīng)癥的全球權(quán)利。
vamorolone分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：medchemexpress.com）
vamorolone是一種首創(chuàng)（first-in-class）藥物，與皮質(zhì)類固醇結(jié)合的受體相同，但會改變受體下游活性，因此被認(rèn)為是一種“解離型”抗炎藥。這種機(jī)制顯示了將療效與類固醇安全問題“分離”的潛力。因此，vamorolone有潛力成為現(xiàn)有皮質(zhì)類固醇的一種有價值的替代品。目前，皮質(zhì)類固醇是治療DMD兒童和青少年患者的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法。但由于大劑量皮質(zhì)類固醇具有嚴(yán)重的系統(tǒng)性副作用，會降低患者的生活質(zhì)量，因此該患者群體的醫(yī)療需求遠(yuǎn)未得到滿足。
MAA提交的核心是來自關(guān)鍵2b期VISION-DMD研究的積極數(shù)據(jù)，該研究包括：（1）24周時間評估vamorolone（2和6 mg/kg/天）與潑尼松（0.75 mg/kg/日）和安慰劑的療效和安全性，然后是（2）24周時間來評估療效的維持情況，并收集更多的長期安全性和耐受性數(shù)據(jù)。此外，該MAA還包括來自3項(xiàng)開放標(biāo)簽研究的數(shù)據(jù)，在這3項(xiàng)研究中，vamorolone的劑量為2至6mg/kg/天，總治療期長達(dá)30個月。
在關(guān)鍵VISION-DMD研究中，治療第24周時：與安慰劑相比，vamorolone達(dá)到了主要終點(diǎn)——站立時間（TTSTAND）速度（p=0.002），并顯示出良好的安全性和耐受性。該研究中，與安慰劑相比，vamorolone最常見的不良反應(yīng)是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。不良事件一般為輕度至中度。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Santhera Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy
