近日，Vertex Pharmaceuticals報告了第一個參加VX-880 I/II期試驗的1型糖尿病患者的三個月陽性數(shù)據(jù)，VX-880是該公司的實驗性干細胞衍生的胰島細胞替代療法。
1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，其中宿主免疫系統(tǒng)錯誤地破壞了位于Langerhans胰島內(nèi)的β細胞。T1D在20世紀初期發(fā)現(xiàn)胰島素之前是一種致命的代謝性疾病，患有T1D的人仍需每天服用外源性胰島素才能生存。目前，胰島移植是外源性β細胞的唯一來源。當前，超過50％的胰島移植接受者在移植后長達5年的時間里仍保持胰島素獨立性和/或恢復(fù)降血糖功能。
VX-880是一種研究性同種異體干細胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細胞療法，使用專有技術(shù)制造。VX-880有可能通過恢復(fù)胰島細胞功能來恢復(fù)身體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，包括葡萄糖響應(yīng)胰島素的產(chǎn)生。VX-880通過注入肝門靜脈輸送，需要長期免疫抑制治療以保護胰島細胞免受免疫排斥。
根據(jù)Vertex的說法，結(jié)果顯示VX-880恢復(fù)了患者的胰島素產(chǎn)生，該患者接受了目標劑量一半的VX-880單次輸注并結(jié)合免疫抑制治療。患者還在多項措施上取得了“快速而穩(wěn)健”的益處，包括血糖控制的改善（包括 HbA1c）以及每日胰島素需求量的減少。
該患者大約在40年前被診斷出患有T1D，并且一直依賴于外源性胰島素。在治療前一年，患者經(jīng)歷了5次嚴重的、可能危及生命的低血糖發(fā)作。在使用VX-880治療之前，患者的胰島素劑量為每天34 個單位，并且無法檢測到空腹和受刺激的C肽水平，這表明患者不是自己制造胰島素。根據(jù)研究方案，患者通過肝門靜脈輸注目標劑量一半的VX-880，并結(jié)合標準免疫抑制劑方案。
空腹C肽、HbA1c和7天平均每日胰島素劑量在VX-880治療后至第90天的不同時間間隔測量。VX-880治療后第90天，該患者的空腹C肽為280pmol/L，反映基礎(chǔ)胰島素產(chǎn)量恢復(fù)，MMTT刺激后增加至峰值560pmol/L，表明VX-880恢復(fù)葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)量。同樣在第90天，HbA1c從基線時的8.6% 提高到7.2%，每日胰島素劑量從VX-880治療前的每天34單位減少到7天期間的平均每天2.9單位（表1）。第90 天就診，患者每日外源性胰島素使用量減少了91%。
表1.患者還在多項措施上取得了“快速而穩(wěn)健”的益處
Vertex細胞和基因療法負責人Bastiano Sanna稱這些結(jié)果“前所未有”，真正讓它們與眾不同的是，它們是在目標劑量一半的情況下實現(xiàn)的。雖然還為時尚早，但這些結(jié)果支持VX-880臨床研究的持續(xù)進展。（生物谷 bioon）
原始出處：
https://www.firstwordpharma.com/node/1871904?tsid=28?ion_id=6
